【非臨床試験】

非臨床試験には以下のようなものがあります。分かりやすくするために「おくすり(錠剤)」で説明します。

• 規格及び安定性試験
  • 「おくすり」の成分が1つの錠剤の中に均一に含まれているか、錠剤を製造する段階から患者さんの手元に届くまでに「おくすり」の成分が損なわれないか(劣化しないか)などを確認する試験です。「おくすり」の品質を保証する試験となります。
• 安全性試験
  • 様々な動物(マウス、ラット、イヌ、サルなど)を対象に、1回に多量の「くすりの候補」をあたえた場合、あるいは長い期間「くすりの候補」を与えた場合、期待する効果(薬効といいます)以外の有害な作用の種類や強さなどを与えた量で評価します。また、どの程度の量で動物が死に至るか、母体や胎児に影響しないかどうか、発がん性がないかなども調べます。
• 薬物動態試験
  • 様々な動物を対象に、「くすりの候補」を使用した時の血液あるいは尿中などのくすりの成分の濃度の時間的変化や、体内から体外へ排泄されるまでのルート(主に腎臓や肝臓など)を調べたりします。
• 薬効薬理試験
  • 様々な動物を対象に、「くすりの候補」の効果の根拠となる体内の変化(薬理作用といいます)や与えた量などによる薬理作用の強さなどを検討します。

【臨床試験】

• 第Ⅰ相臨床試験
  • 動物試験の結果から初めてヒトに使用される段階(相)をいい、患者さんに直接使用するのではなく、健康な成人を対象に実施される試験を示します。この試験では主に「おくすり」の安全性を確認することとなり、可能であればヒトでの薬物動態を併せて検討します。
    なお、抗がん剤など副作用が強いなどの理由で、健康な成人ではリスクが高いため、患者さんを対象に実施されることもあります。
• 第Ⅱ相臨床試験
  • 患者さんに初めて使用される段階で、「くすりの候補」が目標とする病気の程度(重症、軽症など)や使用量を、効果や安全性を指標にして検討する試験となります。「おくすり」の使い方(用法・用量)を決定することとなります。
• 第Ⅲ相臨床試験
  • 第Ⅱ相臨床試験にて決定した用法・用量を使用して多くの患者さんを対象に、既に病院で行われている治療あるいはプラセボ(「くすりの候補」の成分を含まないもの)を使用して効果と安全性を比較し、確認を行います。また、「くすりの候補」を長い期間に使用した時の効果と安全性を確認する長期投与試験なども含まれます。
    これら試験の成績が整った後に厚生労働省に製造販売の承認取得を目的として申請します。

【承認申請・審査・承認】

おくすりが承認されるには、国の医学、薬学、生物統計学などの分野別の専門のチームにより審査が行われ、さらに専門性の高い医師などの意見を踏まえ審査結果報告書が作成されます。審査により「くすりの候補」の有効性が評価されると厚生労働省より「おくすり」としての製造販売に関する承認が与えられることになります。また、薬価(値段)が決定されます。

すなわち、普通の診療において病院で使用することが可能となります。

【製造販売後の調査】

製造販売承認を取得した場合においても少なくとも4年以上は、「おくすり」の有効性(主に安全性)を市場にて確認する義務が製薬会社にはあります。従って、市販された後も患者さんを対象とした臨床試験が実施されます。

この段階を第Ⅳ(4)相臨床試験とも呼び、製造販売直後調査、製造販売後調査、特別調査、製造販売後臨床試験があります。

「説明文書」に書かれていることは・・・

• 治験の目的、治験薬の使用方法、検査内容、参加する期間
• 期待される効果と予想される副作用
• 治験への参加はいつでもやめることができること
• 不参加の場合又は同意撤回後でも不利益は受けないこと
• 副作用が起きて健康被害を受けた場合、補償を請求できること
• カルテ、検査結果などの医療記録を、治験を依頼した製薬会社、厚生労働省、治験審査委員会の担当者が見ること
• 治験を担当する医師の氏名、連絡先
• 治験に関する質問、相談のための問い合わせ先(説明文書に記載されている内容は、「GCP」という法律で定められています。)